La science de la thérapie génique semble enfin arriver à maturité alors que cette puissante technologie atteint un point où elle peut aider les personnes atteintes de certaines des maladies génétiques les plus difficiles à traiter. Son approbation pour un usage médical général pour un certain nombre de maladies semble imminente. En fait, la Société européenne des médicaments a déjà approuvé son premier médicament de thérapie génique.
Cependant, tous les exemples et essais à ce jour impliquent thérapie cellulaire somatique. Autrement dit, ils ne modifient que la génétique des cellules du patient autre que le lignée germinale spermatozoïdes ou ovules.
Préoccupations liées à la thérapie génique germinale
La thérapie génique sur les cellules germinales génère beaucoup de controverses car tout changement devient héréditaire (puisque la progéniture reçoit l'ADN manipulé). Cela permet, par exemple, de non seulement corriger un défaut génétique qui cause le bubble boy syndrome chez le patient, mais aussi d'éliminer définitivement le défaut dans les générations suivantes famille. Cet exemple est une maladie génétique relativement rare, mais il en existe beaucoup d'autres, par exemple la maladie de Huntington ou de Duchenne les dystrophies musculaires, qui sont plus fréquentes et pourraient, en théorie, être éliminées dans les familles souffrant de ces troubles.
Bien que l'élimination complète d'une maladie dans une famille soit un avantage spectaculaire, le problème est que, si quelque chose d'imprévu se produit (comme la leucémie qui a été introduite chez certains du premier groupe d'enfants traités pour un syndrome d'immunodéficience par une approche de thérapie génique), le problème génétique est transmis aux enfants à naître du futur générations. La préoccupation concernant la propagation d'erreurs germinales ou d'effets secondaires de thérapie génique aux générations futures est elle est certes suffisamment grave pour interrompre toute considération de thérapie génique germinale, mais les erreurs ne sont pas seul problème.
Les améliorations génétiques ne sont pas un problème maintenant
Une autre préoccupation est que ce type de manipulation pourrait ouvrir la possibilité d'insérer des gènes pour fournir caractéristiques bénéfiques perçues, telles qu'une intelligence accrue, une tendance à la taille ou même un œil spécifique couleurs. Cependant, la préoccupation morale concernant l'utilisation de cette technologie pour des améliorations génétiques n'est pas une question pratique immédiate car la science n'a pas suffisamment de saisir la génétique impliquée dans la plupart de ces types de caractéristiques complexes pour rendre les approches de thérapie génique pour modifier l'une d'entre elles même réalisables à ce stade point.
Controverses sur les thérapies germinales et la méthode scientifique
À la fin des années 1990, il y a eu de nombreuses discussions concernant le potentiel de la thérapie génique germinale et les préoccupations éthiques qui l'accompagnent. Il y avait un certain nombre d'articles traitant de ce sujet dans Nature et Journal de l'Institut national du cancer. L'Association américaine pour l'avancement de la science a même organisé le Forum sur les interventions sur la lignée germinale humaine en 1997, où les représentants scientifiques et religieux semblaient se concentrer sur ce qui devait ou ne devait pas être fait, plutôt que sur l'état réel de la science à ce stade.
Fait intéressant, cependant, il y a peu de discussions actuelles sur la thérapie germinale. Peut-être la tragédie de Jesse Gelsinger, décédée des suites d'une réaction allergique grave lors d'un essai de thérapie génique à l'Université de Pennsylvanie en 1999, et le développement imprévu de la leucémie chez les nourrissons traités pour un trouble immunitaire au début des années 2000 ont engendré un certain niveau d'humilité, et produit une meilleure appréciation des contrôles attentifs et expérimentaux prudents procédure.
L'accent actuel semble être davantage mis sur la production de résultats solides et de procédures robustes sur lesquelles s'appuyer plutôt que de repousser les limites pour parvenir à de nouveaux remèdes spectaculaires. Certes, des résultats étonnants se produiront mais, pour produire des traitements pratiques et sûrs, de nombreuses études scientifiques rigoureuses, méthodiques et souvent laborieuses sont nécessaires.
Potentiel futur des thérapies germinales
Cependant, au fur et à mesure que les progrès dans le domaine progressent et que la manipulation génétique humaine devient plus robuste, prévisible et routinière, la question des thérapies germinales réapparaîtra certainement. Beaucoup établissent déjà des divisions et des directives claires sur ce qui est permis ou non. Par exemple, l'Église catholique a émis des lignes directrices sur la thérapie génique il le juge approprié.
Rares sont ceux qui seraient assez téméraires pour envisager des essais thérapeutiques sur la lignée germinale aujourd'hui étant donné notre compréhension limitée actuelle de cette procédure très complexe. Bien que les chercheurs de l'Oregon poursuivent activement une forme très spécialisée de thérapie génique germinale qui ne fait que modifier l'ADN compartimenté dans les mitochondries. Même ce travail, cependant, a suscité des critiques. Même avec une bien meilleure compréhension de la génomique et de la manipulation génétique depuis le premier test de thérapie génique en 1990, il y a encore de grandes lacunes dans la compréhension.
Il est probable qu'à terme, il y aura des raisons impérieuses d'entreprendre des thérapies germinales. Cependant, la création de lignes directrices sur la manière dont les applications futures de la thérapie génique devraient être réglementées ne serait basée que sur des spéculations. Nous ne pouvons que deviner nos capacités et nos connaissances futures. La situation réelle, lorsqu'elle arrivera, sera différente et changera probablement à la fois les perspectives éthiques et scientifiques.